Un ensayo clínico con una terapia basada en la técnica de edición genética CRISPR ha logrado mejorar la visión de 11 de 14 participantes afectados por un tipo de ceguera hereditaria, la amaurosis congénita de Leber, que causa una severa pérdida de la visión tras el nacimiento.

Un ensayo clínico utilizando la técnica de edición genética CRISPR ha mostrado resultados prometedores en el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber, una forma de ceguera hereditaria que afecta gravemente la visión desde el nacimiento.

El estudio, conocido como 'Brilliance', incluyó a 14 participantes con esta enfermedad rara, quienes recibieron un tratamiento experimental diseñado para editar la mutación genética responsable de la condición.

Los resultados del ensayo, publicados en The New England Journal of Medicine, revelaron que 11 de los 14 participantes experimentaron mejoras en al menos uno de los parámetros evaluados, incluyendo agudeza visual y calidad de vida relacionada con la visión.

La terapia experimental consistió en una sola inyección en el ojo del medicamento de edición genética (EDIT-101), administrado a través de un procedimiento quirúrgico especializado.

Importante destacar que ningún paciente experimentó efectos adversos graves relacionados con el tratamiento, lo que sugiere que la terapia es segura y bien tolerada.

Este ensayo representa un hito en el uso de la tecnología CRISPR para la edición de genes in vivo, lo que abre nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades hereditarias y degenerativas.

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