Un niño es el primer enfermo en EEUU que recibe terapia genética para la anemia falciforme
Un niño de 12 años, con anemia de células falciformes, inició el primer tratamiento genético en Estados Unidos para curar esta enfermedad, denominado Lyfgenia, informó este lunes la empresa Bluebird Bio.
El segundo tratamiento, Casgevy, desarrollado por Vertex Therapeutics, utiliza la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9, la cual permite la modificación precisa del ADN. Aunque aún no se ha anunciado el inicio de tratamientos con Casgevy, su aprobación por la FDA representa un hito en el campo de la medicina genética.
El primer paciente en recibir el tratamiento con Lyfgenia ha sido identificado como Kendric Cromer, un niño de 12 años. Bluebird Bio ha completado la recolección de células del paciente, un paso crucial en el proceso de tratamiento. Estas células serán modificadas para corregir la mutación responsable de la anemia de células falciformes, y luego serán reintroducidas en la médula ósea de Cromer.
La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta a un gran número de personas en los Estados Unidos, especialmente a afroamericanos y hispanoamericanos. Esta enfermedad causa dolor intenso y daño a los órganos debido a la restricción del flujo sanguíneo y la consecuente falta de oxígeno en los tejidos.
El tratamiento con Lyfgenia y Casgevy representa una esperanza renovada para aquellos que sufren de anemia de células falciformes, ofreciendo la posibilidad de una cura definitiva para una enfermedad que ha causado sufrimiento y discapacidad a tantas personas durante tanto tiempo.
Este hito histórico marca un paso adelante en la medicina genética y ofrece esperanza para el futuro tratamiento de otras enfermedades genéticas.
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